最可靠的基因治疗方法是什么？
最可靠的基因治疗方法是什么？
病情描述：
医生回答：
简单地说,基因治疗就是用基因治病,例如,体内一个基因发生突变而导致疾病,那么用一个新的正确的基因来代替或补充它。从理论上讲,这种策略不仅可以治疗,而且可以治愈无数的人类遗传性疾病,但事实上,开发安全、有效的基因治疗是非常困难的。
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1.原发性高胆固醇血症本品作为饮食控制以外的辅助治疗,可单独或与HMG-CoA还原酶抑制(他汀类)联合应用于治疗原发性(杂合子家族性或非家族性)高胆固醇血症，可降低总胆固醇(TC)、低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)、载脂蛋白B(ApoB)。 2.纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)本品与他汀类联合应用，可作为其他降脂治疗的辅助疗法(如LDL-C血浆分离置换法)，或在其他降脂治疗无效时用于降低HoFH患者的TC和LDL-C水平。 3.纯合子谷甾醇血症(或植物甾醇血症)本品作为饮食控制以外的辅助治疗，用于降低纯合子家族性谷甾醇血症患者的谷甾醇和植物甾醇水平。
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